深入剖析 Definium 治療廣泛性焦慮症之 LSD 第三期臨床試驗數據

本月早些時候，我們報導了 Definium Therapeutics 的第二個第三期試驗數據公布，這次是關於其首個將 LSD（DT120）用於治療廣泛性焦慮症（GAD）的研究。（參見《一帆風順：Definium 的 LSD 航程達到 GAD 主要與關鍵次要終點》。）

隨著該計畫首批主要數據塵埃落定，我們透過與公司管理層以及兩位研究人員的討論，對其進行了更深入的探討。

DT120 的基準比較

在深入探討我們與 Definium 醫療長 Dan Karlin 討論的具體主題之前，我們諮詢了兩位研究人員以獲取更廣泛的觀點。

神經科學家兼創業家 Martijn Arns 告訴《Psychedelic Alpha》：「雖然達到了主要與次要終點，但與其他獲 FDA 核准的 GAD 療法相比，單次劑量總體 14% 的緩解率和 43% 的反應率偏低。」他表示，其他已核准療法通常能在大約 28-45% 的案例中帶來緩解。

Arns 認為，「真正的問題」在於我們是否在「啟靈藥試驗中劑量不足」，他進一步解釋這是指給藥療程的次數。

他補充道：「類似於 Compass Pathways 在［難治型憂鬱症］中的結果，這裡的反應率和緩解率往往會隨著時間推移、在進一步的再次治療下而增加，這讓我對可實現的緩解率可能大幅提升感到樂觀。」在此，Arns 指的是該研究 B 部分的期中分析。

他坦言我們必須等待觀察上市後的實際情況，並指出後續追蹤數據「存在許多限制，例如一定程度的選擇偏差，以及試驗並非針對這些情況進行檢定力設計」。儘管如此，他表示「現在看到各項研究呈現類似趨勢相當有趣」，他認為這「在某種程度上挑戰了單次治療即足夠的觀點」。

針對 Arns 與已核准 GAD 療法的比較，我們回顧了 Definium 先前的一份投資者簡報，找到了相關圖表。將 Voyage 試驗的數據加入該份 2026 年 4 月的圖表中，確實顯示其單次劑量的療效在不同時間點（從 4 週到 28 週）與那些市售、需長期服用的藥物相似，儘管這僅是就漢氏焦慮量表（HAM-A）的評分變化而言。

因此，Definium 採取相應策略並不足為奇。